A Biohaven közel 400 millió dollárt veszített piaci értékéből pénteken arra a hírre, hogy a connecticuti székhelyű gyógyszerfejlesztő visszavonta az egyik legfejlettebb kísérleti terápiájának engedélyezését Európában.
A vállalat először 2023 végén kérte az Európai Gyógyszerügynökség jóváhagyását, mivel úgy gondolta, hogy elegendő bizonyítékot gyűjtöttek össze annak bizonyítására, hogy az előzetesen Dazluma néven emlegetett gyógyszer hatékonyan kezeli a „spinocerebelláris ataxiát”, egy olyan ritka genetikai rendellenességet, amely károsítja az idegsejteket. A szervezetbe jutva a gyógyszert úgy tervezték, hogy lebomjon riluzollá, egy olyan molekulává, amelyet Európában és az Egyesült Államokban már jóváhagytak az ALS-ben szenvedő betegek számára.
Pénteken az EMA felfedte, hogy a Biohaven március 24-én visszavonta kérelmét. Az ügynökség fő gyógyszer-ellenőrző bizottsága azt közölte, hogy addigra már voltak aggályai a Dazlumával kapcsolatban, és ideiglenes véleménye szerint a forgalomba hozatali engedélyt nem lehet megadni. A bizottság kifejtette, hogy a Dazluma hatékonysága nemcsak hogy nem bizonyított, hanem a Biohaven kérte a gyógyszer „új hatóanyag” besorolását, ami jelentős kereskedelmi előnyökkel jár.
Az EMA munkatársai nem voltak meggyőződve arról, hogy a gyógyszer jelentősen különbözik a sima riluzoltól. Egy e-mailben elküldött nyilatkozatában a Biohaven vezérigazgatója, Vlad Coric elmondta, hogy cége végül visszavonta a jóváhagyási kérelmet, miután világossá vált, hogy a bizottságnak nem állt szándékában ezt a minősítést megadni.
Coric hozzátette, hogy a Biohaven elkötelezte magát amellett, hogy további érvekkel, „megfelelő adatokkal”, vagy mindkettővel gyorsan ellátja a bizottságot, és ezt körülbelül három hónapon belül tervezi. A vállalat „továbbra is elkötelezett a Dazluma program mellett, és azt tervezi, hogy még ebben az évben benyújtja az EMA-hoz, amint elkészülnek az adatok az új hatóanyag-probléma megoldásához.
"Véleményünk szerint ezt egy gyorshajtásnak tekintjük, de végső soron nem útlezárásnak tekintjük [az európai jóváhagyás] frontján" – írta Charles Duncan, a Cantor Fitzgerald elemzője az ügyfeleknek szóló feljegyzésében.
A Biohaven részvényei nagyjából 16%-ot estek péntek délután, darabonként 19,50 dollár körüli árfolyamon.
Időközben a cég kérelmet nyújtott be az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósághoz is, jóváhagyó ítélet valamikor július és szeptember vége között várható. Leonyid Timasev, az RBC Capital Markets befektetési bank elemzője szerint az európai visszalépés kockázatot jelent az amerikai felülvizsgálatra nézve, mivel „megkérdőjelezi, hogy az FDA is hasonlóan szigorú lenne-e”.
A Biohaven befektetői „az utóbbi időben egyre gyengébbek voltak, és a kérdések arra irányultak, hogy mi vezethet a részvények fordulatához” – írta az ügyfeleknek írt feljegyzésében. A legtöbben úgy vélik, hogy az FDA jóváhagyása „kritikus a részvények felépülésének elősegítésében. Úgy gondoljuk, hogy ez további nyomást gyakorol a hírekre, és megmagyarázza a túlméretezett részvénymozgást”.
2022 végén a Biohaven közel 12 milliárd dollárért értékesítette migrénes gyógyszereiből álló portfólióját a Pfizernek . Azóta az új vállalat megpróbálja megtalálni a következő sikertörténetét , több mint egy tucat kísérleti gyógyszerből álló kutatási csatornát halmozva fel, amelyek számos betegségkategóriát céloznak meg, az onkológiától az immunológián át az idegtudományokig .
Néhány ilyen gyógyszer azonban a közelmúltban visszaesett a klinikai vizsgálatok során . Úgy tűnik, hogy a csővezetékbe vetett befektetői bizalom megcsappant az elmúlt évben, a Biohaven részvényei mára kétharmadát vesztették értéküknek ahhoz képest, amikor 2024 márciusában 58 dolláron tetőztek.
